专注适合中国患者的眼科基因治疗，「中因科技 - 眼科杂志社投稿

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专注适合中国患者的眼科基因治疗，「中因科技

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据悉，「中因科技」已于近日完成7000万元Pre-A轮融资。本轮融资由荷塘创投领投，隆门资本等投资机构跟投。所募集资金将主要用于公司旗下ZVS101e产品线GMP级病毒生产、药理毒理和临床试验的开展，以及第二梯队产品线ZVS203e、ZVS204e、ZVS105e和ZVS106e等项目地推进。此前，该公司曾在2018年完成了天使轮融资。

「中因科技」成立于2016年，是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，建立了遗传性眼病临床基因诊断平台、生育预防对接平台以及基因治疗药物研发平台以为遗传性眼病患者提供全程一站式服务。

遗传性视网膜变性（IRDs）是一种常见的单基因致盲眼科遗传病，在遗传模式、发病年龄与视力障碍的严重程度等方面表现各异。针对IRDs，「中因科技」有基因替代和编辑治疗两大基础研究平台。其中基因替代治疗主要策略是使用rAAV病毒将突变基因的正常拷贝携带到患者视网膜细胞中，进行基因表达补充以起到治疗的作用，这种治疗方式主要针对突变导致的基因表达不足的遗传疾病，代表产品为ZVS101e；基因编辑治疗则是使用rAAV病毒将能够修复基因突变位点的修复序列携带到患者视网膜细胞中，对基因突变位点进行定点修复，恢复基因的正常功能，这种治疗方式主要针对常染色体显性遗传疾病，代表产品为ZVS203e。

基于这两大平台，「中因科技」已经开展了4个基因替代治疗研发管线和2个基因编辑治疗研发管线，其中ZVS101e项目在动物模型上已显示出很好的疗效和安全性，即将正式启动临床试验，ZVS203e和ZVS204e正在准备申报临床试验。

据了解，「中因科技」已经建立了10余种遗传性视网膜变性动物模型，并积累了丰富的动物手术经验和评价体系，建立起了患者来源的iPSC干细胞重编程和3D-视网膜类器官药效评价体系。公司的第三方临检实验室积累了丰富的IRDs患者及家族成员的基因诊断数据，建立了中国IRDs大队列和数据库，总结出中国此类疾病患者的基因突变频谱，针对中国患者中常见的致病基因和突变位点开发基因治疗药物。

编辑：蔡姝凝

文章来源：《眼科》网址: http://www.ykzzs.cn/zonghexinwen/2021/0324/465.html